Заведующая инфекционным отделением ГБУ РО «ОДКБ», главный внештатный детский инфекционист МЗ РО Лариса Харахашян является ответственной за ведение регионального регистра детей с муковисцидозом, нуждающихся в ингаляционных антибиотиках (тобрамицин и колистиметат натрия) и панкреатических ферментах (креон, эрмиталь).
С июня 2021 года совместно с пульмонологическим отделением больницы проведена большая работа для обеспечения детей с муковисцидозом таргетной терапией через Благотворительный фонд «КРУГ ДОБРА». Начато обеспечение 31 ребенка, страдающих муковисцидозом, с определенными мутациями в гене СFCR, высокозатратными препаратами генетической таргетной терапии «ОРКАМБИ» (Ивакафтор +Лумакафтор) и ТРИКАФТА (Элексакафтор +Ивакафтор+Тезакафтор).
На январь 2022 года отправлены документы 10-ти детей для получения препарата «Трикафта» (9 получили) и 21 ребенка для получения препарата «Оркамби» (13 получили). На базе инфекционного отделения ОДКБ 19 детей уже начали старт терапии, с последующим контролем эффективности терапии.
Добавим: в ОДКБ накоплен огромный опыт по лечению детей, страдающих муковисцидозом. В 2007 году в больнице открыт Центр муковисцидоза. С тех пор во многом благодаря д.м.н., Заслуженному врачу РФ, профессору Марине Михайловне Чепурной Центр развивался, накапливая опыт в диагностике и лечении. Из года в год доктора ОДКБ под руководством Марины Михайловны совершенствовали медицинскую помощь данному контингенту больных. Каждому ребенку, страдающему этим тяжелым генетическим заболеванием, обеспечен мультидисциплинарный подход.
Муковисцидоз - это наследственное заболевание, которое приводит к нарушению функции желез внешней секреции. Несмотря на то, что в болезнь вовлекается весь организм, в большей степени у пациентов с муковисцидозом страдают органы дыхания и поджелудочная железа. Вылечить муковисцидоз долгие годы было невозможно. Но вот теперь появились таргетные препараты – дорогостоящие средства генной терапии. Именно их и стали получать дети благодаря Фонду «КРУГ ДОБРА». При их длительном, пожизненном приёме кардинально меняется качество жизни детей, есть шансы, что болезнь будет побеждена.
В 2021 году в инфекционном отделении ГБУ РО «ОДКБ» выполнено 40 квот высокотехнологичной медицинской помощи этим пациентам, с использованием дорогостоящих ингаляционных антибиотиков.
Лариса Егияновна Харахашян отмечает:
- У пациентов с муковисцидозом, получающих ингаляционную антисинегнойную терапию, отмечается положительная динамика в виде урежения количества обострений, требующих внутривенной комбинированной антибактериальной терапии. У ребенка с первичным высевом удалось добиться элиминации патогенной флоры. В случаях, когда мы понимаем, что наших возможностей недостаточно, направляем пациентов с этим заболеванием на лечение в центральные базы – в федеральные клиники. Например, в прошлом году в Российскую детскую клиническую больницу ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России было направлено пять детей. Но теперь, благодаря помощи Фонду «КРУГ ДОБРА», который обеспечит пациентов дорогостоящими препаратами для таргетной терапии, мы надеемся, что лечение будет более эффективным и значительно улучшит качество жизни детей, страдающих этим тяжелым генетическим заболеванием.